Впервые в мире Великобритания утвердила применение терапии на основе технологии редактирования генома CRISPR для лечения двух наследственных заболеваний.
Новое лечение предназначено для помощи людям, страдающим серповидноклеточной анемией и бета-талассемией, оба вызванные генетическими дефектами в гене, отвечающем за производство гемоглобина. Серповидноклеточная анемия диагностирована у 15 тысяч человек в Соединенном Королевстве, а бета-талассемия у примерно 1 тысячи. Методика, известная как Casgevy, была разработана американской компанией Vertex Pharmaceuticals в сотрудничестве со швейцарско-американской Crispr Therapeutics. Процесс лечения включает генетическую модификацию стволовых клеток, извлеченных из костного мозга пациента, и их последующее возвращение в организм. В результате месяца, проведенного в стационаре, тело пациента начинает производить красные кровяные клетки нормальной формы, избегая серповидной. Ранее долгосрочный эффект подобного лечения достигался только трансплантацией костного мозга, требующей подходящего донора, обычно близкого родственника.
Клинические испытания продемонстрировали, что 28 из 29 пациентов с серповидноклеточной анемией и 39 из 42 с бета-талассемией, получивших лечение, отметили улучшение. Тяжелый болевой синдром уменьшился у большинства пациентов с серповидноклеточной анемией, а у добровольцев с бета-талассемией прекратились ежемесячные переливания крови. Мониторинг состояния добровольцев, принявших препарат около года назад, продолжается в различных странах, включая Германию, Италию, Соединенное Королевство, США и Францию. Разработчики Casgevy выражают надежду на возможность пожизненного эффекта, хотя окончательная стоимость лечения пока не определена, сообщает ТАСС.
Согласно Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ), около 5% населения Земли являются носителями генов, связанных с нарушением производства гемоглобина. При наличии таких генов у обоих родителей существует 25-процентный риск передачи заболевания потомству. Серповидноклеточная анемия чаще встречается у людей африканского происхождения, а бета-талассемия — у представителей средиземноморского, африканского, южноазиатского и индийского происхождения.
CRISPR, также известный как «генетические ножницы», представляет собой новый метод редактирования генов, позволяющий вырезать нежелательные фрагменты из ДНК. За разработку этой технологии Дженнифер Дудна и Эмманюэль Шарпантье были удостоены Нобелевской премии по химии в 2020 году.
Не забудьте подписаться на наш Дзен-канал!
Также наши новости в оперативном режиме в телеграм-канале.
